患者群：退群意味着又一家的患病孩子去世

　　SMA分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型和IV型，即婴儿型、中间型、少年型、成年型。四种不同类型的发病时间也不相同，最严重的是I型，常出现在婴儿身上，倘若不进行治疗，患儿活不过两岁。

　　吴女士是湖北SMA病友群的管理员，群里有73位家长，分别是34个患儿的父母。这些患病的幼儿不仅无法行走，甚至还会出现吞咽、呼吸困难。

　　孩子咳不出痰，家长只能咳痰机，自动的4万，手动的2万。孩子不能大便，肛门涨的流血，父母没办法，只能给孩子用开塞露。

　　倘若有人在群里卖咳痰机或者呼吸机，就意味着这家的孩子不在了。倘若群里人数减少，也意味着又一家的孩子不在了，父母便心照不宣地退出了病友群。

　　蕾蕾是一名SMA患者，今年一岁半了，倘若还用不上诺西那生纳注射液，她的生命可能只剩半年了。对蕾蕾这样的患者而言，诺西那生纳注射液是他们唯一的希望，然而这种药物需要终生使用，对每一个家庭而言，都是难以承受的。

　　为预防新生儿出现SMA疾病，目前，我国的部分地区已经开始对孕妇及备孕者进行SMA携带者筛查。

　　医保局：与药企谈判，将该药的价格降下来

　　目前，诺西那生纳注射液还未纳入我国医保目录。

　　据了解，该药物的价格是由药企自行定价的，受研发成本、原材料等因素的影响，诺西那生纳注射液尚处于垄断地位，因此该药物在不同国家的定价会有所差别，在中国也一直居高。

　　据医保局工作人员表示，倘若高价罕见病药物被纳入了医保，对于经济不发达地区来讲，会导致其他基础疾病无法得到保障。因此，药品价格降不下来，就难以纳入医保目录。

　　国家一直在和药企进行谈判，希望能把价格降下来。目前，有些地区对罕见病出台了一些救助政策，据悉，地方政府是根据当地基金的剩余情况来决定的。