结果显示了下列指标的显著改善:镰状细胞危象中位次数减少、入院次数减少、累计住院天数减少、急性胸部综合征发生率降低 加州托伦斯 -- (美国商业资讯) -- 参阅电子媒体包 – Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus)今天宣布,《新英格兰医学杂志》(NEJM)已发表该公司Endari™(左旋谷氨酰胺口服粉剂)48周3期临床试验的结果,2017年7月,FDA依据该试验核准Endari™用于减少成人和5岁及以上儿童镰状细胞病患者的急性并发症。 该文报道的结果显示,与安慰剂组相比,Endari组的镰状细胞危象次数少25%,差异有统计学意义;p=0.005(中位3次vs中位4次), 入院次数少33%,差异有统计学意义;p=0.005(中位2次vs中位3次)。其他结果显示,累计住院天数少41%,差异有统计学意义;p=0.02(中位6.5天vs中位11天) ,急性胸部综合征(ACS)发生率低60%以上;差异有统计学意义;p=0.003(发生至少一次ACS者,Endari组152例患者中有13例[8.6%],安慰剂组78例中有18例[23.1%])。该临床研究中最常见不良反应(发生率高于10%)有便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、肢端疼痛、背痛和胸痛。 该论文共同作者、Emmaus首席执行官、创始人Yutaka Niihara, MD表示:“Endari是首个获准用于治疗5岁及以上镰状细胞病患儿的治疗药物,也是近20年来首个获准用于成人患者的治疗药物。我们希望通过分享《新英格兰医学杂志》这一具有世界性影响力的权威杂志发表的数据结果,来帮助提升镰状细胞病的知晓度,该病是一种终身患病的遗传性血液疾病,常见于非洲裔及中南美洲裔,以及中东、亚洲、印度和地中海裔。” The Sickle Cell Disease Association of America, Inc.总裁兼首席执行官Beverley Francis-Gibson表示:“美国有数千人罹患镰状细胞病。尽管这种危及生命的疾病缺乏疗效一致的治愈方法,但患者知晓和有关治疗选择的宣教仍然是镰状细胞病群体的重要因素。”
有关3期临床研究的进一步信息
关于镰状细胞病
关于Endari
重要安全性信息 导致治疗中断的不良反应包括脾脏肿大、腹痛、消化不良、烧灼感和潮热各1例。 Endari在5岁以下镰状细胞病患儿中的安全性和有效性尚未确立。 欲了解进一步信息,请参阅Endari的完整处方信息:www.ENDARIrx.com/PI
关于Emmaus Life Sciences, Inc.
前瞻性陈述 参考文献 Niihara, Y, et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM to be published 19 July 2018(Niihara, Y等。左旋谷氨酰胺治疗镰状细胞病3期试验。《新英格兰医学杂志》将于2018年7月19日发表) 原文版本可在businesswire.com上查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20180718005881/en/ 免责声明:本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用,烦请参照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。 联系方式:
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