治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)的诺西那生钠近日走入公众视野。几天前，湖南怀化一位刚满1岁的婴儿生命垂危，家长在网上“求药”，然而该药的价格却十分高昂，一针达70万元，被不少网友称为“天价药”。有网友随后发现，该药品在澳洲经过“医保”后，患者只需支付41澳元(人民币200多元)，引发广泛讨论。

　　为何定价近70万元?药企“尚不便回应”

　　脊髓性肌萎缩症的英文名称Spinal muscular atrophy，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

　　诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2016年12月23日首次在美国获批，随后在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获批用于治疗SMA。2019年2月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为首个治疗SMA的药物。根据公开资料，诺西那生钠在国内的售价为697000元，为自费药物。

　　诺西那生钠注射液定价为何如此高昂，其定价决定因素有哪些?

　　8月5日，记者向在国内提供诺西那生钠的渤健生物科技(上海)有限公司就上述问题发去采访提纲，该公司回复称目前尚不便就此进行回应。不过其提供给记者的参考资料显示，SMA属罕见病，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。研发投入和失败成本巨大，药企的商业回报远低于非罕见病药物。

　　获批晚暂未拿到医保谈判“入场券” 目前正在积极争取